眼の希少疾患の遺伝子治療

ライセンスフィを巡るマネーゲームからの脱却

ライセンスフィが高額になるに伴い、治療薬も高額になるため、結果的に患者負担の増加、医療費の増加を招きます。プラチナバイオが独占ライセンスを受けているZF-ND1（Zinc Finger ND1）は、高額なライセンスフィを避けることが可能です。また複数の権利者にライセンスフィを支払うリスクもありません。

難治性疾患の遺伝子治療への応用

現在、有効な治療法が確立されていない網膜色素変性の遺伝子治療薬の実現に向け、VC Gene Therapy・広島大学と連携して医療応用に向けて開発を進めています。

プラチナバイオは、網膜再生医療トップランナー・高橋政代先生の設立したVC Gene Therapyと「ZF-ND1」のライセンス契約を締結しました。

ZF-ND1を使いこなすにはゲノム編集の専門技術が求められますが、我々のチームはその有効性や安全性を実現するハードルを乗り越え、順調に実用化への道を進んでいます。

関連情報

• パートナー: VC Gene Therapy / 広島大学 / プラチナバイオ
• 分野: ライフサイエンス、難病性疾患の治療
• VC Gene Therapy: https://www.vcgt.jp/