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純国産ゲノム編集ツールの
遺伝子治療への応用
With
VC Gene Therapy・広島大学
ゲノム編集ツール「CRISPR-Cas9」を産業利用する場合、特に医療分野では、高額なライセンスフィを複数の特許権者に支払わないといけない可能性があります。
広島大学は、基本特許の切れたZinc Fingerに、新規のDNA切断ドメイン「FirmCut Nuclease ND1」を組み合わせ、純国産ゲノム編集ツール「ZF-ND1」を開発しました。
プラチナバイオはその独占ライセンスを受け、医療応用を進めています。
ライセンスフィを巡るマネーゲームからの脱却
ライセンスフィが高額になるに伴い、治療薬も高額になるため、結果的に患者負担の増加、医療費の増加を招きます。
プラチナバイオが独占ライセンスを受けているZF-ND1は、高額なライセンスフィを避けることが可能です。また複数の権利者にライセンスフィを支払うリスクもありません。
難治性疾患の遺伝子治療への応用
現在、有効な治療法が確立されていない網膜色素変性の遺伝子治療薬の実現に向け、VC Gene Therapy様・広島大学様と連携して医療応用に向けて開発を進めています。当社は、網膜再生医療トップランナー・高橋政代先生の設立したVC Gene Therapy様と「ZF-ND1」のライセンス契約を締結しました。
ZF-ND1を使いこなすには、高度なゲノム編集技術が求められますが、我々のチームはその有効性や安全性を実現するハードルを乗り越え、順調に実用化への道を進んでいます。
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